第二届中国患者组织经验交流会在京举行

11月27日至28日,由罗氏制药中国发起的第二届中国患者组织经验交流会在京举行,全国50余家患者组织代表参会,覆盖肿瘤、罕见病、移植和神经系统疾病等多个领域。交流会上,患者组织与行业协会、企业方、国外患者组织、专家学者等各方代表共同探讨在大数据时代背景下,患者组织如何发挥自身优势,利用真实世界数据,参与药品的研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期过程,从而提高药物可及性,惠及更多患者,助力实现健康中国2030年目标。

 

 

患者组织参与药物全生命周期,提高药物可及性

一直以来,创新药物可及性低是阻碍患者获得生存希望,改善生活质量的突出短板。今年2月发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》也指出,罕见病药品的可及性问题是目前横亘于中国罕见病患者面前最大的困难。药物全生命周期的患者参与,将促进药物研发上市,并客观影响政府决策,从而有效提升药物可及性。从全球经验来看。患者组织在药品的研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期,发挥了重要的作用。

淋巴瘤之家创始人顾洪飞介绍了国外患者组织推动结节硬化症药物研发的案例。值得高兴的是,该药物在中国的上市,是由中国蝴蝶结结节硬化症罕见病关爱中心推动的。患者组织通过主动联系医生,参与计划并积极组织患者配合临床试验的开展,成功将药物带到了中国患者身边。对此,顾洪飞表示,类似这样从实验台到病床边’的经典案例值得中国的患者组织学习和努力,在药物研发早期阶段参与进来,将患者声音及时反馈给药企,将确保药物开发优先围绕患者的需求进行。

实践证明,药物研发过程中患者越早参与,在临床研究设计中患者的观点和需求就会被越充分考虑将更能提高患者体验和临床研究的整体质量。一项《经济学人》杂志调查也证实临床试验患者参与的意义:所有疾病二期或三期临床试验中,以患者为中心的临床试验的药物上市成功率要比普通临床试验平均高18%左右。

患者的参与正是将患者需求融入到新药研发、监管政策路径中去的重要策略,让患者能够真正买得着、买得起、用得上相关药物,但这也对患者组织提出了更高要求,患者组织需要不断提升专业能力。罕见病发展中心创始人黄如方解释道:如果患者组织专业能力不强,不了解研发过程,自然无法和药企在对等位置上合作。同时,如果想政府采纳建议,就需要提供证据支撑,也就需要匹配良好的登记中心和数据分析能力。

 

患者组织参与真实世界证据生成,推动医药领域改革

美国食品药品监督管理局(FDA)将真实世界数据(RWD)定义为涉及患者疾病诊疗收集的所有相关数据和信息,包括电子健康档案(HER)、医保、医疗服务流程和诊疗数据信息等。通过对真实世界数据进行分析和解释,可以转变为真实世界证据,从而支持相关决策。目前,真实世界数据已在药物研发与审批、医疗保险支付等方面发挥作用。

在中国,真实世界证据首先应用于支持药物研发、审批上市。今年5月,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)起草发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》,标志着利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。与研究机构的临床数据不同,患者组织从患者治疗感受、生活质量、经济负担等角度收集的真实世界数据,能反映大量患者在真实世界使用药物的情况,从而更直接地协助研究机构进行药物研发。

此外,患者组织可以运用大规模的患者临床疗效数据进行分析,对药品上市后的安全性、有效性等方面进行监控,为监管机构提供最直接的信息与数据支撑,从而帮助有关部门更好地了解药物的效用与成本,选择更优的医保支付方案。

这些转化为真实世界证据的数据将成为患者组织的“硬核“竞争力。近几年,越来越多的患者组织开始有意识地收集患者真实世界数据,管理相关患者信息,同时进行数据分析,发布相关疾病领域数据调研报告,将大量证据和需求反馈给国家相关政策制定机构、药企,协助药物研发和政策突破。

北京血友病罕见病中心理事长关涛介绍了中国血友病在药品保障、支付保障、治疗保障所取得的成果,并用数据展示了未来血友病发展方向。他指出“从调研数据中我们看到各地医保报销仍存在较大差距,90%以上报销比例仅占样本量的1.19%,同时致残率高达36%。未来我们还有很长一段路要走,血友病之家将继续向政府倡导,呼吁更多更好的创新药及早上市并纳入医保范畴,惠及更多患者。”

2019年12月1日 11:32
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